[헬스코리아뉴스 / 임해리] 미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머병 환자의 뇌에 축적되는 타우 단백질 병리를 양전자방출단층촬영(PET)으로 확인할 수 있는 새로운 방사성 진단의약품을 승인했다.

미국 란테우스 홀딩스(Lantheus Holdings)는 현지시간 14일 FDA가 '타우클래리파이(TAUKLARIFY, 성분명 플로퀴니타우 F 18·florquinitau F 18)' 정맥주사제(IV)를 승인했다고 밝혔다. 타우클래리파이는 MK-6240으로도 알려진 불소-18(F-18) 표지 방사성 진단의약품이다.

허가 적응증은 알츠하이머병 평가를 받는 인지장애 성인의 뇌 PET 영상에서 타우 신경섬유매듭(neurofibrillary tangle·NFT) 병리를 확인하는 용도다. 비알츠하이머성 타우병증 평가에 대한 안전성과 유효성은 확립되지 않았다.

알츠하이머병에서는 베타아밀로이드와 함께 비정상적인 타우 단백질 축적이 주요 병리적 특징으로 꼽힌다. 타우클래리파이는 정맥주사한 뒤 PET 촬영을 통해 뇌에 축적된 타우 병리를 영상화하도록 설계됐다. 다만 양성 결과가 타우 병리를 확정하거나 음성 결과가 이를 완전히 배제하는 것은 아니어서 임상적 불확실성이 남을 경우 추가 평가가 필요하다.

500명 이상 PET 영상으로 판독 성능 평가

FDA 승인은 3개 임상시험에 참여한 500명 이상의 PET 영상을 분석한 2건의 눈가림 판독 연구를 근거로 이뤄졌다. 연구에는 경도인지장애, 경증 알츠하이머병 치매 환자와 인지기능이 정상인 사람이 포함됐다.

연구 1에서는 279명의 영상을 분석했다. 판독자별 양성 일치율(PPA)은 80~88%, 음성 일치율(NPA)은 98~99%였다. 연구 2에서는 338명을 대상으로 양성 일치율 68~82%, 음성 일치율 93~99%를 기록했다. 판독자 간 일치도를 나타내는 Fleiss 카파 값은 각각 0.92와 0.86이었다.

안전성은 총 1734명을 대상으로 평가됐다. 가장 흔한 이상반응은 두통 0.7%, 오심 0.2%, 주사부위 반응 0.1%, 어지럼증 0.1%, 복부 불편감 0.1%였다. 방사성 의약품인 만큼 누적 방사선 노출에 따른 위험도 주의사항에 포함됐다.

기존 타우 PET 시장에 새 선택지

타우 PET 영상제 시장에는 일라이 릴리의 '타우비드(Tauvid)'가 먼저 진입해 있다. 타우비드는 2020년 FDA 승인을 받은 타우 PET 영상제다. 로이터는 현재 타우 영상 시장 규모가 연간 1억 달러 미만으로 추정된다고 전했다.

타우 PET는 베타아밀로이드 PET와 달리 아직 임상 활용이 제한적이다. 현재 승인된 알츠하이머병 치료제 가운데 타우를 직접 표적으로 하는 약물이 없기 때문이다. 반면 타우의 축적 정도와 분포는 기억력 및 인지기능 저하와 밀접한 관련이 있어 질환 진행을 이해하거나 신약 개발 과정에서 환자를 평가하는 도구로 활용되고 있다.

란테우스는 이번 승인 이후 자사의 파마솔루션(Pharma Solutions) 사업을 통해 알츠하이머병 치료제 개발 프로그램을 지원하면서 타우클래리파이의 광범위한 상업 공급 방안을 검토할 계획이다. 회사는 아직 구체적인 출시 시점은 제시하지 않았다.

한편, 글로벌 방사성의약품 기업 큐리움(Curium)은 최근 란테우스를 최대 약 80억 달러에 인수합병하는 계약을 체결했다. 거래는 규제당국 승인 등을 거쳐 2027년 상반기 마무리될 예정이다.